Search

Dix ans après le lancement du programme d’investissement d’avenir (PIA) et la mise en place de ses outils, une des tables rondes des ateliers de Giens a voulu approfondir l’analyse d’impact du PIA en matière de recherche et d’innovation en santé avec comme objectifs de dresser un bilan des actions (bibliométrie, valorisation, notoriété) en partant des constats de 2019 et de l’historique de déploiement du PIA en lien avec le secteur santé, d’analyser le développement du secteur industriel à l’aune des actions du PIA et d’examiner la manière dont les actions spécifiques et le secteur santé en général ont pu s’articuler avec les structures ou organismes existants et contribuer aux politiques de site à travers les Idex/Isite. Cinq clés de succès ont été identifiées, devant constituer une boussole stratégique pour les futurs plans d’action visant à développer l’innovation en santé : une gouvernance en confiance totale entre le responsable du projet et l’ institution, pilotée par les objectifs du projet ; un rôle accru des universités dans le pilotage des objets du PIA, fédérant, dans une politique de site les CHU et les EPST ; une simplification des dispositifs de partenariat public/privé, dans la nature des appels à projets (AAP) et dans la réactivité des établissements ; une aide au développement des écosystèmes locaux, favorisant l’émergence des jeunes chercheurs ; une fertilisation croisée précoce entre monde académique et monde industriel,

Alors que l’Union Européenne n’avait fait que suivre les initiatives des Etats-Unis et du Japon en introduisant des régimes particuliers pour les médicaments orphelins, elle a instauré un statut particulier à une nouvelle catégorie de médicaments biologiques, les médicaments de thérapie innovante (MTI) et y associe des règles spécifiques. Le règlement européen (qui constitue l’instrument juridique le plus élevé dans la hiérarchie des textes du droit européen) CE n° 1394/2007, publié en 2007 définit sous ce terme les médicaments de thérapie cellulaire somatique, les médicaments issus de l’ingénierie tissulaire, et les médicaments de thérapie génique, éventuellement couplés à des dispositifs médicaux. L’objectif affiché était double : à la fois promouvoir leur industrialisation et leur accès au marché tout en garantissant un niveau élevé de protection sanitaire aux patients. Depuis la publication du règlement, les autorisations de mise sur le marché délivrées en Europe sont peu nombreuses et ne sont pas accompagnées par un succès commercial. Cependant, certaines études récentes montrent qu’il s’agit d’un secteur en croissance et que la France reste la première nation européenne en termes de nombre d’essais cliniques. Cette table ronde a réuni un panel de représentants d’acteurs publics et privés français du secteur des thérapies innovantes. Les discussions ont été focalisées sur les conditions du succès de la recherche translationnelle et de manière plus globale, de la filière française des thérapies innovantes. Elles ont conduit à identifier un certain nombre de verrous dont la levée, formulée sous forme de recommandations, permettrait de faciliter le développement et le succès de cette filière.

Although the European Union merely followed the initiatives of the United States and Japan by introducing special regimes for orphan medicinal products, it has introduced a special status for a new category of biological medicinal products, advanced therapy medicinal products (ATMPs), adopting specific associated regulations. European Regulation (which constitutes the highest legal instrument in the hierarchy of European law texts) [EC] No. 1394/2007, published in 2007, uses this term to define somatic cell therapy medicinal products, tissue-engineered products, and gene therapy medicinal products, possibly combined with medical devices. The stated objective was two-fold: both to promote their industrialization and market access, while guaranteeing a high level of health protection for patients. Since publication of the regulation, few marketing authorizations have been granted in Europe, and these have not been accompanied by commercial success. However, certain recent studies show that this is a growing sector and that France remains the leading European nation in terms of clinical trials. This round table brought together a panel of representatives of French public and private protagonists from the advanced therapy sector. The discussions focused on the conditions to ensure the success of translational research and, more generally, the French advanced therapy sector. These enabled a number of obstacles to be identified, which once lifted, by means of recommendations, would facilitate the development and success of this sector.

Ten years after the launch of the Future Investment Program (Programme d’Investissement d’Avenir, PIA) and the implementation of these tools, one of Giens’ roundtable workshops wanted to further explore the impact of PIA on health research and innovation with the aim of preparing action reports (bibliometrics, valuation, reputation) based on 2019 findings and the history of PIA deployment in relation to the healthcare sector; to analyze the development of the industrial sector vis-a-vis the PIA actions and to examine how the specific actions and the healthcare sector in general were able to duly articulate themselves, or, take form, given existing structures or organizations and contribute to site policies through Idex/Isite. Five success keys have been identified, which should serve as a strategic compass for future action plans to develop health innovation: Full trust governance between the project manager and the institution, driven by project objectives; An increased role of universities in the steering of PIA objects, joining together in a federation, in a site policy for the Hospital University Centres and Public Scientific and Technological Establishments; A simplification of public/private partnership schemes, in the nature of the Assessment and Action Plans, and in the responsiveness of the institutions; help with the development of local ecosystems, the fostering and support of young researchers; early cross-fertilization between the academic and industrial worlds.