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Patient-reported outcomes (PROs) are increasingly used in single-arm cancer studies. We reviewed 60 papers published between 2018 and 2021 of single-arm studies of cancer treatment with PRO data for current practice on design, analysis, reporting, and interpretation. We further examined the studies’ handling of potential bias and how they informed decision making. Most studies (58; 97%) analysed PROs without stating a predefined research hypothesis. 13 (22%) of the 60 studies used a PRO as a primary or co-primary endpoint. Definitions of PRO objectives, study population, endpoints, and missing data strategies varied widely. 23 studies (38%) compared the PRO data with external information, most often by using a clinically important difference value; one study used a historical control group. Appropriateness of methods to handle missing data and intercurrent events (including death) were seldom discussed. Most studies (51; 85%) concluded that PRO results supported treatment. Conducting and reporting of PROs in cancer single-arm studies need standards and a critical discussion of statistical methods and possible biases. These findings will guide the Setting International Standards in Analysing Patient-Reported Outcomes and Quality of Life Data in Cancer Clinical Trials–Innovative Medicines Initiative (SISAQOL-IMI) in developing recommendations for the use of PRO-measures in single-arm studies.

International audience; Outcomes reported in randomized controlled trials in peritoneal dialysis (PD) are diverse, are measured inconsistently, and may not be important to patients, families, and clinicians. The Standardized Outcomes in Nephrology-Peritoneal Dialysis (SONG-PD) initiative aims to establish a core outcome set for trials in PD based on the shared priorities of all stakeholders. We convened an international SONG-PD stakeholder consensus workshop in May 2018 in Vancouver, Canada. Nineteen patients/caregivers and 51 health professionals attended. Participants discussed core outcome domains and implementation in trials in PD. Four themes relating to the formation of core outcome domains were identified: life participation as a main goal of PD, impact of fatigue, empowerment for preparation and planning, and separation of contributing factors from core factors. Considerations for implementation were identified: standardizing patient-reported outcomes, requiring a validated and feasible measure, simplicity of binary outcomes, responsiveness to interventions, and using positive terminology. All stakeholders supported inclusion of PD-related infection, cardiovascular disease, mortality, technique survival, and life participation as the core outcome domains for PD.

Etat de la question L’objectif etait de developper un questionnaire mesurant les poussees dans l’arthrose et evaluer ses proprietes psychometriques. Materiel et methodes Les items ont ete generes a partir d’entretiens semi-structures et d’un groupe de discussion (patients, cliniciens) en utilisant une approche bilingue. La selection des items a ete faite avec une methode Delphi. Des patients arthrosiques en Australie, en France et aux Etats-Unis ont rempli les questionnaires electroniques. L’analyse factorielle et l’approche du contenu ont ete utilisees pour reduire les items et determiner la validite structurelle. Le questionnaire obtenu (score de 0 a 100) a ete teste pour la coherence interne, la validite convergente et discriminante. Resultats Depuis les 180 items initialement generes, la methode Delphi et comites d’experts ont selectionne 33 items. Le questionnaire comportait cinq domaines et utilisait les modalites de reponse (0 = Pas du tout a 10 = Absolument). Parmi les 398 patients (âge moyen 64 ans) ayant rempli le questionnaire, 70,4 % etaient des femmes et 86,7 % avait une arthrose du genou. L’analyse factorielle confirmatoire retenait un modele a 19 items (RMSEA = 0,06 ; SRMR = 0,04 ; CFI = 0,96 et TLI = 0,94). L’alpha de Cronbach etait > 0,9 pour les cinq domaines et l’ensemble du questionnaire. La correlation entre Flare-OA et les autres instruments etaient conformes aux previsions. La difference de score (31,8) entre les patients avec et sans poussee etait significative (p Conclusion Flare-OA est un instrument valide et fiable, rapporte par les patients atteints d’arthrose du genou/hanche, qui permet d’evaluer la frequence et la gravite des poussees d’arthrose en recherche clinique ( Tableau 1 , Tableau 2 , Tableau 3 ).

Introduction L’arthrose des membres inferieurs est une maladie frequente et invalidante, dont l’evolution se fait par poussees de duree variable et de survenue imprevisible, difficile a mettre en evidence pour le medecin. Le point de vue des patients est essentiel. L’objectif etait d’evaluer les proprietes psychometriques d’un auto-questionnaire en developpement pour mesurer les poussees dans l’arthrose. Methodes Utilisant une version bilingue du questionnaire (33 items, reponse sur echelle numerique 0 a 10), une etude multicentrique (Australie, France et Etats-Unis) a ete conduite en ligne chez des patients souffrant d’arthrose de la hanche et du genou. Le nombre de sujets requis pour estimer les proprietes psychometriques etait de 330 sujets, en tenant compte du nombre total d’items. Sur la base d’une definition internationale validee des cinq domaines composant une poussee, une analyse factorielle confirmatoire associee a l’analyse de contenu ont ete utilisees pour reduire le nombre d’items et determiner la validite de structure. Le questionnaire Flare-OA obtenu (score de 0 a 100) a ete teste pour sa coherence interne, sa validite convergente et discriminante. Resultats Parmi les 398 patients (âge moyen 64 ans) ayant rempli le questionnaire, 70,4 % etaient des femmes et 86,7 % avaient une arthrose du genou. L’analyse factorielle confirmatoire a retenu un modele a 19 items (RMSEA = 0,06 ; SRMR = 0,04 ; CFI = 0,96 et TLI = 0,94). L’alpha de Cronbach etait > 0,9 pour les cinq domaines et l’ensemble du questionnaire. La correlation entre Flare-OA et les autres instruments etait conforme aux hypotheses. La validite discriminante a ete objectivee par une difference de score (31,8 ; p Conclusion Le questionnaire optimise Flare-OA (19 items) est un instrument valide et fiable qui permet d’evaluer la frequence et la gravite des poussees d’arthrose en recherche clinique.

Introduction La poussee d’arthrose du genou et de la hanche est un evenement important dans la vie quotidienne des patients et pour la recherche clinique. Une definition de la poussee a ete etablie, et un ensemble de domaines qui la caracterise a ete recemment approuve par l’OMERACT/OARSI. Aucune mesure rapportee par le patient (PRO) ne s’est focalisee sur ce phenomene de la poussee d’arthrose. L’objectif etait de developper un auto-questionnaire mesurant les poussees d’arthrose en cinq langues, en utilisant des donnees qualitatives et un consensus international Delphi. Methodes Nous avons genere des items en utilisant une approche bilingue (anglais et francais) impliquant des patients souffrant d’arthrose de hanche et de genou en Australie, en France et aux Etats-Unis, et des professionnels de sante (PS) de societes internationales (OARSI, SFR, OMERACT). La generation d’items s’est appuyee sur des entretiens individuels menes avec des patients atteints d’arthrose et des PS, et un focus group de patients. L’analyse de contenu a permis d’identifier les verbatims qui etaient importants pour les patients et les PS. Une methode de consensus Delphi a ete utilisee pour selectionner les items les plus pertinents, en accord avec l’ensemble des domaines fondamentaux identifies par l’organisation OMERACT. Une approche interculturelle utilisant les recommandations methodologiques actuelles a ete appliquee pour produire des versions espagnoles (en Espagne), turcs et arabes classiques (au Maroc) utilisant une traduction independante et un comite d’experts pour preserver la validite de son contenu. Resultats A l’issue des entretiens semi-structures avec 29 patients et 16 professionnels de sante et d’un focus group avec 10 patients, 180 items ont ete generes en francais (106) et en anglais (77). Sur la base des similitudes ou redondances, 50 items ayant une signification equivalente dans les deux langues ont ete retenus par un comite d’experts. Apres deux tours de Delphi impliquant 50 patients et 116 PS de 17 pays sur 4 continents, le questionnaire a ete reduit a 33 items (reponse 0 = pas du tout, a 10 = absolument) dans cinq domaines (douleur, gonflement, raideur, consequences des symptomes et aspects psychologiques). Ce questionnaire a ete adapte en espagnol de maniere interculturelle, en turc et en arabe classique. L’adaptation espagnole a revele un item inapproprie dans le questionnaire original qui a ete modifie en consequence dans les cinq langues. Conclusion La poussee d’arthrose est plus qu’une simple exacerbation de la douleur. Le questionnaire Flare-OA couvre tous les domaines fondamentaux recommandes par OMERACT. Une validite de contenu elevee a ete constatee dans cinq versions, originales en deux langues et adaptees en trois langues. Le questionnaire Flare-OA doit etre considere comme adapte a son objectif et pret pour l’evaluation de sa sensibilite au changement pour les essais cliniques en cinq langues.

There are an estimated 14,000 randomized trials published in chronic kidney disease. The most frequently reported outcomes are biochemical endpoints, rather than clinical and patient-reported outcomes including cardiovascular disease, mortality, and quality of life. While many trials have focused on optimizing kidney health, the heterogeneity and uncertain relevance of outcomes reported across trials may limit their policy and practice impact. The international Standardized Outcomes in Nephrology (SONG) Initiative was formed to identify core outcomes that are critically important to patients and health professionals, to be reported consistently across trials. We convened a SONG Implementation Workshop to discuss the implementation of core outcomes. Eighty-two patients/caregivers and health professionals participated in plenary and breakout discussions. In this report, we summarize the findings of the workshop in two main themes: socializing the concept of core outcomes, and demonstrating feasibility and usability. We outline implementation strategies and pathways to be established through partnership with stakeholders, which may bolster acceptance and reporting of core outcomes in trials, and encourage their use by end-users such as guideline producers and policymakers to help improve patient-important outcomes. ispartof: pages:1053-1068 ispartof: Kidney Int vol:94 issue:6 pages:1053-1068 ispartof: location:United States status: published

report well. However, the utilities subsequently derived followed an unconventional, bunched shape compared to the original study. By optimizing the parameters in order to minimize the sum of squared errors between approaches, a more suitable approach (“Beta rank fit”) was identified. Utilities could in principle therefore be derived using this method alone, without recourse to TTO models. ConClusions: This paper outlines an approach that may be suitable for converting ordinal preference data into cardinal utilities, and offering a number of advantages over previously described approaches. Ranking exercises for participants are considerably easier to carry out than full TTO studies, so the approach may be suitable for resource limited settings or for underrepresented subpopulations.