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BACKGROUND: Medulloblastoma is the most common malignant paediatric brain tumour, and cerebrospinal fluid (CSF) dissemination (M1 stage) is a high-risk prognostic factor. Criteria for CSF evaluation and for differentiating M0 from M1 stage are not clearly defined, and the prognostic significance of M1 stage in this context is unknown.PATIENTS AND METHODS: CSF investigations from 405 patients with medulloblastoma of the prospective multicenter trial HIT-2000 (HIirnTumor-2000) were reviewed. Data from 213 patients aged ≥4 years were related to 5-year progression-free (5y-PFS) and overall survival.RESULTS: Patients with cytological tumour dissemination only (M1 stage only) aged ≥4 years (n = 18) and patients with radiologically detected metastases (M2/3, n = 85) showed a worse 5y-PFS than M0 patients (n = 110) without signs of metastatic disease (5y-PFS 61.1% and 59.6% vs 80.7%; p < 0.02 and p < 0.01, log rank). Patients with positive samples drawn early after surgery who turned negative within 14 days postoperatively (n = 9) and patients with atypical cells (n = 6) showed a 5y-PFS similar to M0 patients. No tumour cells were detected in samples containing CONCLUSION: Based on our results, we suggest that CSF medulloblastoma staging should be performed 14 days postoperatively by lumbar puncture, and specimens should contain at least 10 nucleated cells. Cytological tumour dissemination alone (M1 stage only) appears a high-risk prognostic factor associated with an outcome comparable to M2/M3 stage. Tumour cell clusters seem to have a greater impact on prognosis than single tumour cells. This should be validated further.

In den letzten Jahren wurden in vielen Disziplinen der padiatrischen Neuroonkologie neue Erkenntnisse generiert. Dazu zahlen wichtige Fortschritte zum Verstandnis der Biologie von Medulloblastom, Ponsgliom, niedrig- und hochgradigem Gliom, Ependymom, embryonalem Tumor mit mehrschichtigen Rosetten (ETMR) und atypischen teratoiden/rhabdoiden Tumoren (AT/RT), die eine neue Ara klinischer und molekularer Diagnostik sowie Therapie eingelautet haben. Forschungsergebnisse des deutschen Behandlungsnetzwerks HIT sowie eine selektive Literaturubersicht publizierter Studien aus den letzten 40 Jahren sind die Grundlage dieser Arbeit. Moderne Therapiekonzepte werden, basierend auf dem erweiterten Verstandnis der Tumorbiologie, schrittweise in klinische Behandlungsempfehlungen integriert. Aktuelle Therapieansatze werden nach klinischem und biologischem Risiko modifiziert, um so die Langzeittoxizitat bei Patienten mit guter Prognose zu reduzieren und ungunstige Heilungsraten in Hochrisikogruppen zu verbessern. Neue bildgebende Verfahren wie die Verfugbarkeit von intraoperativem MRT haben neurochirurgische Operationen begunstigt. Verbesserungen in der Radiotherapieplanung und zunehmende Verfugbarkeit der Protonentherapie schuren Hoffnung auf langfristig verminderte Morbiditat nach Bestrahlung. Ein besseres Verstandnis der Pathophysiologie der Schaden fur die Entwicklung des Gehirns und andere therapieassoziierte Spatfolgen rucken zunehmend in den Fokus der Forschung − mit dem Ziel, Schaden zu mildern und den Kindern Bewaltigungsmechanismen bieten. Fur die Validierung und Weiterentwicklung der aufgezeigten biologischen und klinischen Aspekte sind auch kunftig prospektive Studien im Behandlungsnetzwerk HIT erforderlich.