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Die primär biliäre Cholangitis (PBC) ist eine seltene chronisch-entzündliche am ehesten autoimmun vermittelte Erkrankung der intrahepatischen Gallengänge, die unbehandelt zu einem progredienten bindegewebigen Umbau der Leber (Fibrose) bis hin zu Leberzirrhose und Tod führen kann. Eine Therapie mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) stellt die Erstlinientherapie der Wahl dar, unter der sich das transplantationsfreie Überleben der PBC-Patienten deutlich verbessert hat. Einige Patienten weisen jedoch auch unter UDCA-Therapie einen fortschreitenden Verlauf bis hin zur Leberzirrhose auf, weshalb die Evaluierung des 1-Jahres-Ansprechens unter UDCA-Therapie eine bedeutende Rolle in der Risikostratifizierung der Patienten darstellt. Seit 2016 steht mit dem Farnesoid-X-Rezeptor Agonisten Obeticholsäure (OCA) erstmalig eine zugelassene Zweitlinientherapie zur Verfügung. Aufgrund der Seltenheit der PBC sind verfügbare Daten zum UDCA-Therapieansprechen sowie zum Langzeitverlauf bisher limitiert. Ziel der vorliegenden Arbeit war es daher, in einer gut charakterisierten Kohorte von PBC-Patienten am Leberzentrum des Campus Virchow Klinikums der Charité – Universitätsmedizin Berlin die angewandten Therapieschemata, das Therapieansprechen sowie den Langzeitverlauf unter Therapie im Kontext der aktuellen Therapieleitlinien zu evaluieren. Die vorliegende Arbeit umfasste zwei unabhängige Patientenkohorten: Aus der Medizinischen Klinik mit Schwerpunkt Hepatologie und Gastroenterologie am Campus Virchow Klinikum der Charité konnten bei 206 Patienten retrospektiv Informationen über die laborchemische und klinische Präsentation der PBC sowie angewandte Therapieregime ausgewertet werden. Innerhalb dieser Kohorte konnte bei 166 PBC-Patienten das 1-Jahresansprechen auf UDCA sowie der konsekutive Langzeitverlauf evaluiert werden. Zusätzlich konnten bei 110 lebertransplantierten PBC-Patienten der Klinik für Allgemein-, Viszeral- und Transplantationschirurgie des Campus Virchow Klinikum der Charité die postoperativ angewandten UDCA-Therapieregime sowie die PBC-Rezidivraten im Transplantat erhoben werden. Die Patienten wurden im Schnitt 11,6 Jahre beobachtet, das mittlere Alter bei Erstdiagnose lag bei 53 Jahren. Es zeigte sich eine weibliche Prädominanz von 91%. 24,6% der Patienten waren AMA-negativ. Die Erstlinientherapie erfolgte leitliniengerecht mit UDCA, wenn auch tendenziell leicht unterdosiert. 84,4% der Patienten befanden sich bei Therapiebeginn in einem Frühstadium der PBC. Unter Therapie mit UDCA zeigte sich insgesamt eine deutliche Besserung der Laborparameter und ein milder Krankheitsverlauf. Die UDCA 1-Jahres-Ansprechrate lag gemäß der Paris I und Paris II Kriterien bei 82,9% und 69,1%. Patienten mit inadäquatem Therapieansprechen auf UDCA entwickelten signifikant häufiger eine Leberzirrhose. Patienten mit jungem Erkrankungsalter zeigten einen schlechteren Krankheitsverlauf. Nach Lebertransplantation zeigte sich ein gutes 10-Jahresüberleben von 85,7%. 6,4% der Patienten entwickelten ein PBC-Rezidiv. Vor dem Hintergrund neuer effektiver Optionen in der Zweitlinientherapie erscheint eine frühzeitige Identifizierung von PBC-Patienten mit inadäquatem UDCA-Ansprechen dringend indiziert, um eine individualisierte, risikoadaptierte Therapie zu ermöglichen und ein Fortschreiten der Erkrankung zu verhindern., Primary Biliary Cholangitis (PBC) is a chronic inflammatory biliary disease of unknown origin, which affects the intra-hepatic bile ducts and when untreated, may culminate in a progressive fibrosis of the liver, cirrhosis and death. Ursodeoxycholic acid (UDCA) represents an efficient first-line therapy that considerably improves the transplant-free survival of patients with PBC. However, some patients experience disease progression under UDCA treatment. Since 2016, obeticholic acid (OCA), a farnesoid-X-receptor agonist, provides a licensed second line therapy for patients with inadequate UDCA response. Data evaluating the UDCA response rates and the long-term outcome in german patients remains limited. The aim of the present study was to characterize a large cohort of patients with PBC at the Leberzentrum, Charité Campus Virchow Klinikum– Universitätsmedizin Berlin, to evaluate the UDCA response rates and assess the second line treatments given to patients with inadequate UDCA response. This study evaluated two different cohorts of PBC patients treated at the Charité Virchow Klinikum in Berlin, Germany, between 1978 and 2017. Data about the clinical, biochemical and serological presentation and the provided treatment was retrospectively collected in 206 patients from the Leberzentrum, Charité Campus Virchow Klinikum – Universitätsmedizin Berlin. Within this group, the 1-year response rates to UDCA and the consecutive long-term outcome were evaluated in 166 patients. In 110 additional liver transplanted PBC patients from the Clinic for General, Visceral and Transplant Surgery, the PBC recurrence rates and UDCA treatment regimens after liver transplantation were assessed. The mean observation time was 11.6 years, the average age at diagnosis was 53 years and a female predominance of 91% was observed. 24.6% of the patients were AMA-negative. All patients received UDCA, although mainly in a lower dose than recommended by treatment guidelines. The response rate to UDCA reached 82.9% and 69.1% as defined by the Paris I and Paris II criteria. 84.4% of the patients were in an early stage of PBC at first diagnosis. Under UDCA treatment, a significant decrease of the liver tests and a mild disease progression was observed in the majority of our patients. A significantly worse disease progression became obvious in patients with inadequate response to UDCA or young age at diagnosis. The 10 years survival rate after liver transplantation reached 85.7% and 6.4% of the patients developed recurrent PBC. Our observations suggest that an early identification of high risk patients with inadequate UDCA-response would allow to individualize the treatment of PBC and avoid disease progression.