Ein medizinisch-technologischer Quantensprung.

Für die Behandlung der Hämophilie stehen effektive und sichere Therapieverfahren zur Verfügung, die aber lebenslang eingesetzt werden müssen. Nun wurden zwei gentherapeutische Medikamente zugelassen, die ein blutungsfreies, nebenwirkungsarmes Leben ohne regelmäßige Medikamentengabe mit einer besseren Lebensqualität in Aussicht stellen. In weiteren Studien müssen aber noch Langzeitdaten zur Wirksamkeit, Sicherheit und Immunogenität erhoben werden. [ABSTRACT FROM AUTHOR]