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Étude de phase 3 REFLECT : efficacité et tolérance de la thérapie génique administrée de façon bilatérale pour la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL)

Authors :
Vignal Clermont, Catherine
Hage, Rabih
Yu Wai Man, Patrick
Newman, Nancy
Carelli, Valerio
Biousse, Valerie
Subramanian, Prem
Source :
Revue Neurologique; April 2023, Vol. 179 Issue: 1, Number 1 Supplement 1 pS53-S54, 2p
Publication Year :
2023

Abstract

La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une maladie mitochondriale responsable de cécité par atteinte bilatérale des nerfs optiques. La thérapie génique vise à réduire l’impact de la progression de la NOHL après le déclenchement de la maladie.

Details

Language :
English
ISSN :
00353787
Volume :
179
Issue :
1, Number 1 Supplement 1
Database :
Supplemental Index
Journal :
Revue Neurologique
Publication Type :
Periodical
Accession number :
ejs62748478
Full Text :
https://doi.org/10.1016/j.neurol.2023.01.380