Caractéristiques cliniques des patients avec une obésité hypothalamique liée à un déficit de la voie leptine-mélanocortines et réponse après 1 an de traitement par setmélanotide

La voie leptine-mélanocortines régule la balance énergétique et la prise alimentaire. Une altération de cette voie chez les patients avec une obésité hypothalamique lésionnelle (OHL), un déficit en pro-opiomélanocortine (POMC) ou en récepteur de leptine (LEPR) ou un syndrome de Bardet-Biedl (BBS) peut provoquer une hyperphagie et une obésité sévère. Setmélanotide, agoniste du récepteur de type-4 aux mélanocortines, a entraîné des réductions cliniquement significatives du poids et de la faim dans ces populations.