Sistemas de edición génica en células eucariotas

El descubrimiento del complejo CRISPR/Cas, formado por repeticiones palindrómicas cortas regularmente interespaciadas asociadas a la nucleasa Cas, ha supuesto una revolución en el campo de la edición génica e ingeniería genética, convirtiéndose en la herramienta dominante para la manipulación génica de los sistemas biológicos. Este sistema fue hallado en el mecanismo de inmunidad adquirida de bacterias y arqueas, permitiendo incorporar material genético de fagos y plásmidos invasores en su ADN para, tras una nueva infección, ser capaces de reconocerlo mediante crRNA y degradarlo con los dominios nucleasa de Cas. La tecnología CRISPR/cas utiliza esta herramienta de reconocimiento y escisión del ADN presente en la naturaleza y la traslada a la edición génica, permitiendo a los investigadores silenciar, activar, añadir y cambiar genes o secuencias específicas. Además, a lo largo de los años, CRISPR/Cas ha sido modificada para conseguir técnicas más específicas y seguras que permiten aplicarlas en diversos campos de la biotecnología y la medicina, especialmente en la investigación y la terapéutica de enfermedades hasta ahora incurables. En este trabajo se realizará una revisión bibliográfica sistemática para explicar los principales métodos de edición génica y, más en profundidad, el funcionamiento de CRISPR/Cas9 como herramienta líder de edición. Describiré su estructura, sus características y sus modificaciones más importantes como las nicasas, los Editores de Bases y el Prime Editing, y además desarrollaré sus aplicaciones en la actualidad.
Grado en Medicina