Genspezifische Therapieansätze bei der Alzheimer-Krankheit und anderen Tauopathien

ZusammenfassungDie Alzheimer-Krankheit ist pathologisch durch die Aggregation und Akkumulation von Amyloid-β und Protein Tau gekennzeichnet. Bisher war das Ziel der meisten Interventionsstudien die toxischen Proteinprodukte zum Beispiel durch die Immunisierung mit Antikörpern gegen Tau und Amyloid-β zu reduzieren. In den letzten Jahren sind jedoch Möglichkeiten entstanden, direkt auf die Entstehung dieser Proteinprodukte einzuwirken. Dabei werden Antisense-Oligonukleotide (ASO) eingesetzt, die die Proteintranslation pathologischer Alzheimer-Gene hemmen und damit frühzeitig auf die Krankheitsentwicklung Einfluss nehmen. Unser Beitrag fasst den aktuellen Stand der Entwicklung ASO-basierter Therapiestrategien bei der Alzheimer-Krankheit zusammen.