HIGH-DOSE MELPHALAN WITH AUTOLOGOUS STEM CELL TRANSPLANTATION FOR THE TREATMENT OF AMYLOID LIGHT-CHAIN AMYLOIDOSIS

原発性アミロイドーシス7例に対して自己末梢血幹細胞移植併用melphalan大量療法を実施した．顆粒球コロニー刺激因子の単独投与で必要な末梢血幹細胞の確保が可能で，7例中2例（29%）に血液学的寛解が得られた．心アミロイドーシスの存在した2例は移植後それぞれ42日目と159日目に治療関連死亡し，安全性確保の観点から本治療の対象外とする必要性が推測された．非寛解の4例にサルベージ治療が行われ3例に血液学的効果が得られた．Melphalan大量療法またはサルベージ治療で血液学的効果の得られた5例中4例（80%）に臨床症状の改善または安定化が得られた．心アミロイドーシスを除外すればmelphalan大量療法は安全に実施可能と推測されたが有効性には限界がある．心アミロイドーシス例やmelphalan大量療法の無効例には新規治療法を組み込んだ更なる臨床研究が必要である．