Off-Label-Use und Entscheidungen über Anträge auf Kostenübernahme in Deutschland - eine retrospektive Analyse

ZusammenfassungHintergrund und Zielsetzungen Mit dem Begriff „Off-Label-Use“ (zulassungsuberschreitende Anwendung) wird die Verordnung pharmazeutischer Praparate auserhalb ihrer zugelassenen Anwendungsgebiete beschrieben. Fur seltene Krankheiten sind haufig keine oder kaum zugelassene Therapiealternativen verfugbar. Die Kosten fur eine Off-Label Verordnung werden von der Gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) nur unter bestimmten, gesetzlich geregelten Voraussetzungen ubernommen. Um Regressforderungen durch die Kostentrager zu vermeiden, kann vor Verordnung ein Antrag auf Kostenubernahme (‘Off-Label Antrag’) gestellt werden. Patienten und Methoden Es wurde eine retrospektive Auswertung von Off-Label Antragen, die im Zeitraum 2010-2012 in zwei Sprechstunden einer dermatologischen Hochschulambulanz gestellt wurden, durchgefuhrt (Autoimmun-Sprechstunde, Urtikaria-Sprechstunde). Krankenkassen, Bewilligungsraten, Grunde fur Ablehnungen und die Bearbeitungsdauer wurden ausgewertet. Ergebnisse Die Auswertung ergab, dass 56,8 % der eingeschlossenen Off-Label Antrage (n = 44) initial bewilligt wurden. Nach bis zu zweimaligem Widerspruch gegen die Ablehnung einer Kostenubernahme betrug die Bewilligungsrate insgesamt 75 %. Die Dauer zwischen Antragstellung und Bescheid durch die Kostentrager betrug 49 Tage (Median). Bei positivem Bescheid erfolgte die Therapieeinleitung 92 Tage (Median) nach Antragstellung. Schlussfolgerungen Die vorliegende Fallserie zeigt, dass die Kostentrager den beantragten Kostenubernahmen fur Off-Label Therapien im uberwiegenden Teil der betrachteten Falle zustimmten. Ob die identifizierten Probleme durch die gegenwartigen Veranderungen der gesetzlichen Rahmenbedingungen (GKV-Versorgungsstrukturgesetz, Patientenrechtegesetz) adaquat adressiert werden, sollte in einer prospektiven Studie untersucht werden.