Back to Search Start Over

‘Minimal symptom expression’ in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab

Authors :
Vissing J.
Jacob S.
Fujita K. P.
O'Brien F.
Howard J. F.
Mazia C. G.
Wilken M.
Barroso F.
Saba J.
Rugiero M.
Bettini M.
Chaves M.
Vidal G.
Garcia A. D.
DeBleecker J.
Vanden Abeele G.
deKoning K.
DeMey K.
Mercelis R.
Mahieu D.
Wagemaekers L.
VanDamme P.
Depreitere A.
Schotte C.
Smetcoren C.
Stevens O.
VanDaele S.
Vandenbussche N.
Vanhee A.
Verjans S.
Vynckier J.
D'Hont A.
Tilkin P.
Alves deSiqueira Carvalho A.
DiasBrockhausen I.
Feder D.
Ambrosio D.
Cesar P.
Melo A. P.
MartinsRibeiro R.
Rocha R.
Rosa B. B.
Veiga T.
daSilva L. A.
SantosEngel M.
GoncalvesGeraldo J.
daPenha Ananias Morita M.
NogueiraCoelho E.
Paiva G.
Pozo M.
Prando N.
MartineliTorres D. D.
Butinhao C. F.
Duran G.
SurianeFialho T. A.
Gomes daSilva T. C.
MaiaGoncalves L. O.
Pazetto L. E.
CubasVolpe L. R.
SouzaDuca L.
GhellerFriedrich M. A.
Guerreiro A.
Mohr H.
PereiraMartins M.
daCruz Pacheco D.
Ferreira L.
Macagnan A. P.
Pinto G.
deCassia Santos A.
Souza BulleOliveira A.
Amaral deAndrade A. C.
Annes M.
DuarteSilva L.
CavalcanteLino V.
Pinto W.
Assis N.
Carrara F.
Miranda C.
Souza I.
Fernandes P.
Siddiqi Z.
Phan C.
Narayan J.
Blackmore D.
Mallon A.
Roderus R.
Watt E.
Vohanka S.
Bednarik J.
Chmelikova M.
Cierny M.
Toncrova S.
Junkerova BarboraKurkova J.
Reguliova K.
Zapletalova O.
Pitha J.
Novakova I.
Tyblova M.
Jurajdova I.
Wolfova M.
Andersen H.
Harbo T.
Vinge L.
Krogh S.
Mogensen A.
Hojgaard J.
Witting N.
Mette OstergaardAutzen A.
Pedersen J.
Eralinna J. -P.
Laaksonen M.
Oksaranta O.
Harrison T.
Eriksson J.
Rozsa C.
Horvath M.
Lovas G.
Matolcsi J.
Szabo G.
Jakab G.
Szabadosne B.
Vecsei L.
Dezsi L.
Varga E.
Konyane M.
Antonini G.
DiPasquale A.
Garibaldi M.
Morino S.
Troili F.
Fionda L.
Sacca F.
previous
Filla A.
sub-investigators
Costabile T.
Marano E.
Fasanaro A.
Marsili A.
Puorro G.
Mantegazza R.
Antozzi C.
Bonanno S.
Camera G.
Locatelli A.
Maggi L.
Pasanisi M.
Campanella A.
Evoli A.
Alboini P. E.
D'Amato V.
Iorio R.
Inghilleri M.
Frasca V.
Giacomelli E.
Gori M.
Lopergolo D.
Onesti E.
Gabriele M.
Uzawa A.
Kanai T.
Kawaguchi N.
Mori M.
Kaneko Y.
Kanzaki A.
Kobayashi E.
Murai H.
Masaki K.
Matsuse D.
Matsushita T.
Uehara T.
Shimpo M.
Jingu M.
Kikutake K.
Nakamura Y.
Sano Y.
Utsugisawa K.
Nagane Y.
Kamegamori I.
Tsuda T.
Fujii Y.
Futono K.
Ozawa Y.
Mizugami A.
Saito Y.
Samukawa M.
Suzuki H.
Morikawa M.
Kamakura S.
Miyawaki E.
Shiraishi H.
Mitazaki T.
Motomura M.
Mukaino A.
Yoshimura S.
Asada S.
Yoshida S.
Amamoto S.
Kobashikawa T.
Koga M.
Maeda Y.
Takada K.
Takada M.
Tsurumaru M.
Yamashita Y.
Suzuki Y.
Akiyama T.
Narikawa K.
Tano O.
Tsukita K.
Kurihara R.
Meguro F.
Fukuda Y.
Sato M.
Okumura M.
Funaka S.
Kawamura T.
Makamori M.
Takahashi M.
Taichi N.
Hasuike T.
Higuchi E.
Kobayashi H.
Osakada K.
Imai T.
Tsuda E.
Shimohama S.
Hayashi T.
Hisahara S.
Kawamata J.
Murahara T.
Saitoh M.
Suzuki S.
Yamamoto D.
Ishiyama Y.
Ishiyama N.
Noshiro M.
Takeyama R.
Uwasa K.
Yasuda I.
Kim B. -J.
Lee C. N.
Koo Y. S.
Seok H. Y.
Kang H. N.
Ra H. J.
Kim B. J.
Cho E. B.
Choi M. S.
Lee H. L.
Min J. -H.
Seok J.
Lee J. E.
Koh D. Y.
Kwon J. Y.
Park S. A.
Choi E. H.
Hong Y. -H.
Ahn S. -H.
Koo D. L.
Lim J. -S.
Shin C. W.
Hwang J. Y.
Kim M.
Kim S. M.
Jeong H. -N.
Jung J. W.
Kim Y. -H.
Lee H. S.
Shin H. Y.
Hwang E. B.
Shin M.
van derKooi A.
deVisser M.
Gibson T.
Casasnovas C.
AlbertiAguilo M. A.
Homedes-Pedret C.
Palacios N. J.
DiezPorras L.
VelezSantamaria V.
Lazaro A.
DiezTejedor E.
GomezSalcedo P.
Fernandez-Fournier M.
LopezRuiz P.
Rodriguez deRivera F. J.
Sastre M.
GamezCarbonell J.
Sune P.
SalvadoFigueras M.
Gili G.
Mazuela G.
Illa I.
CortesVicente E.
Diaz-Manera J.
QuerolGutierrez L. A.
RojasGarcia R.
Vidal N.
Arribas-Ibar E.
Piehl F.
Hietala A.
Bjarbo L.
Sengun I.
Meherremova A.
Ozcelik P.
Balkan B.
Tuga C.
Ugur M.
Erdem-Ozdamar S.
Bekircan-Kurt C. E.
Acar N. P.
Yilmaz E.
Caliskan Y.
Orsel G.
Efendi H.
Aydinlik S.
Cavus H.
Kutlu A.
Becerikli G.
Semiz C.
Tun O.
Terzi M.
Dogan B.
Onar M. K.
Sen S.
KirbasCavdar T.
Veske A.
Norwood F.
Dimitriou A.
Gollogly J.
Mahdi-Rogers M.
Seddigh A.
Sokratous G.
Maier G.
Sohail F.
Sadalage G.
Torane P.
Brown C.
Shah A.
Sathasivam S.
Arndt H.
Davies D.
Watling D.
Amato A.
Cochrane T.
Salajegheh M.
Roe K.
Amato K.
Toska S.
Wolfe G.
Silvestri N.
Patrick K.
Zakalik K.
Katz J.
Miller R.
Engel M.
Forshew D.
Bravver E.
Brooks B.
Sanjak M.
Plevka S.
Burdette M.
Cunningham S.
Kramer M.
Nemeth J.
Schommer C.
Tinerney S.
Juel V.
Guptill J.
Hobson-Webb L.
Massey J.
Beck K.
Carnes D.
Loor J.
Anderson A.
Pascuzzi R.
Bodkin C.
Kincaid J.
Snook R.
Guinrich S.
Micheels A.
Chaudhry V.
Corse A.
Mosmiller B.
Kelley A.
Ho D.
Srinivasan J.
Vytopil M.
Jara J.
Ventura N.
Carter C.
Donahue C.
Herbert C.
Scala S.
Weiner E.
Alam S.
McKinnon J.
Haar L.
McKinnon N.
Alcon K.
McKenna K.
Sattar N.
Daniels K.
Jeffery D.
Freimer M.
Hoyle J. C.
Kissel J.
Agriesti J.
Chelnick S.
Mezache L.
Pineda C.
Muharrem F.
Karam C.
Khoury J.
Marburger T.
Kaur H.
Dimitrova D.
Gilchrist J.
Agrawal B.
Elsayed M.
Kohlrus S.
Andoin A.
Darnell T.
Golden L.
Lokaitis B.
Seelbach J.
Muppidi S.
Goyal N.
Sakamuri S.
So Y. T.
Paulose S.
Pol S.
Welsh L.
Bhavaraju-Sanka R.
TobonGonzalez A.
Dishman L.
Jones F.
Gonzalez A.
Padilla P.
Saklad A.
Silva M.
Nations S.
Trivedi J.
Hopkins S.
Kazamel M.
Alsharabati M.
Lu L.
Nozaki K.
Mumfrey-Thomas S.
Woodall A.
Mozaffar T.
Cash T.
Roy G.
Mathew V.
Maqsood F.
Minton B.
Jones H. J.
Rosenfeld J.
Garcia R.
Echevarria L.
Garcia S.
Pulley M.
Aranke S.
Berger A. R.
Shah J.
Shabbir Y.
Smith L.
Varghese M.
Gutmann L.
Jerath N.
Nance C.
Swenson A.
Olalde H.
Kressin N.
Sieren J.
Barohn R.
Dimachkie M.
Glenn M.
McVey A.
Pasnoor M.
Statland J.
Wang Y.
Liu T.
Emmons K.
Jenci N.
Locheke J.
Fondaw A.
Johns K.
Rico G.
Walsh M.
Herbelin L.
Hafer-Macko C.
Kwan J.
Zilliox L.
Callison K.
Young V.
DiSanzo B.
Naunton K.
Benatar M.
Bilsker M.
Sharma K.
Cooley A.
Reyes E.
Michon S. -C.
Sheldon D.
Steele J.
Howard J.
Traub R.
Chopra M.
Vu T.
Katzin L.
McClain T.
Harvey B.
Hart A.
Huynh K.
Beydoun S.
Chilingaryan A.
Doan V.
Droker B.
Gong H.
Karimi S.
Lin F.
Polaka K.
Tran A.
Akhter S.
Malekniazi A.
Tandan R.
Hehir M.
Waheed W.
Lucy S.
Weiss M.
Distad J.
Strom S.
Downing S.
Kim B.
Bertorini T.
Arnold T.
Henderson K.
Pillai R.
Liu Y.
Wheeler L.
Hewlett J.
Vanderhook M.
Nowak R.
Dicapua D.
Keung B.
Kumar A.
Patwa H.
Robeson K.
Yang I.
Nye J.
Vu H.
Vissing, J.
Jacob, S.
Fujita, K. P.
O'Brien, F.
Howard, J. F.
Mazia, C. G.
Wilken, M.
Barroso, F.
Saba, J.
Rugiero, M.
Bettini, M.
Chaves, M.
Vidal, G.
Garcia, A. D.
Debleecker, J.
Vanden Abeele, G.
Dekoning, K.
Demey, K.
Mercelis, R.
Mahieu, D.
Wagemaekers, L.
Vandamme, P.
Depreitere, A.
Schotte, C.
Smetcoren, C.
Stevens, O.
Vandaele, S.
Vandenbussche, N.
Vanhee, A.
Verjans, S.
Vynckier, J.
D'Hont, A.
Tilkin, P.
Alves deSiqueira Carvalho, A.
Diasbrockhausen, I.
Feder, D.
Ambrosio, D.
Cesar, P.
Melo, A. P.
Martinsribeiro, R.
Rocha, R.
Rosa, B. B.
Veiga, T.
Dasilva, L. A.
Santosengel, M.
Goncalvesgeraldo, J.
daPenha Ananias Morita, M.
Nogueiracoelho, E.
Paiva, G.
Pozo, M.
Prando, N.
Martinelitorres, D. D.
Butinhao, C. F.
Duran, G.
Surianefialho, T. A.
Gomes daSilva, T. C.
Maiagoncalves, L. O.
Pazetto, L. E.
Cubasvolpe, L. R.
Souzaduca, L.
Ghellerfriedrich, M. A.
Guerreiro, A.
Mohr, H.
Pereiramartins, M.
daCruz Pacheco, D.
Ferreira, L.
Macagnan, A. P.
Pinto, G.
deCassia Santos, A.
Souza BulleOliveira, A.
Amaral deAndrade, A. C.
Annes, M.
Duartesilva, L.
Cavalcantelino, V.
Pinto, W.
Assis, N.
Carrara, F.
Miranda, C.
Souza, I.
Fernandes, P.
Siddiqi, Z.
Phan, C.
Narayan, J.
Blackmore, D.
Mallon, A.
Roderus, R.
Watt, E.
Vohanka, S.
Bednarik, J.
Chmelikova, M.
Cierny, M.
Toncrova, S.
Junkerova BarboraKurkova, J.
Reguliova, K.
Zapletalova, O.
Pitha, J.
Novakova, I.
Tyblova, M.
Jurajdova, I.
Wolfova, M.
Andersen, H.
Harbo, T.
Vinge, L.
Krogh, S.
Mogensen, A.
Hojgaard, J.
Witting, N.
Mette OstergaardAutzen, A.
Pedersen, J.
Eralinna, J. -P.
Laaksonen, M.
Oksaranta, O.
Harrison, T.
Eriksson, J.
Rozsa, C.
Horvath, M.
Lovas, G.
Matolcsi, J.
Szabo, G.
Jakab, G.
Szabadosne, B.
Vecsei, L.
Dezsi, L.
Varga, E.
Konyane, M.
Antonini, G.
Dipasquale, A.
Garibaldi, M.
Morino, S.
Troili, F.
Fionda, L.
Sacca, F.
Previous
Filla, A.
sub-investigators
Costabile, T.
Marano, E.
Fasanaro, A.
Marsili, A.
Puorro, G.
Mantegazza, R.
Antozzi, C.
Bonanno, S.
Camera, G.
Locatelli, A.
Maggi, L.
Pasanisi, M.
Campanella, A.
Evoli, A.
Alboini, P. E.
D'Amato, V.
Iorio, R.
Inghilleri, M.
Frasca, V.
Giacomelli, E.
Gori, M.
Lopergolo, D.
Onesti, E.
Gabriele, M.
Uzawa, A.
Kanai, T.
Kawaguchi, N.
Mori, M.
Kaneko, Y.
Kanzaki, A.
Kobayashi, E.
Murai, H.
Masaki, K.
Matsuse, D.
Matsushita, T.
Uehara, T.
Shimpo, M.
Jingu, M.
Kikutake, K.
Nakamura, Y.
Sano, Y.
Utsugisawa, K.
Nagane, Y.
Kamegamori, I.
Tsuda, T.
Fujii, Y.
Futono, K.
Ozawa, Y.
Mizugami, A.
Saito, Y.
Samukawa, M.
Suzuki, H.
Morikawa, M.
Kamakura, S.
Miyawaki, E.
Shiraishi, H.
Mitazaki, T.
Motomura, M.
Mukaino, A.
Yoshimura, S.
Asada, S.
Yoshida, S.
Amamoto, S.
Kobashikawa, T.
Koga, M.
Maeda, Y.
Takada, K.
Takada, M.
Tsurumaru, M.
Yamashita, Y.
Suzuki, Y.
Akiyama, T.
Narikawa, K.
Tano, O.
Tsukita, K.
Kurihara, R.
Meguro, F.
Fukuda, Y.
Sato, M.
Okumura, M.
Funaka, S.
Kawamura, T.
Makamori, M.
Takahashi, M.
Taichi, N.
Hasuike, T.
Higuchi, E.
Kobayashi, H.
Osakada, K.
Imai, T.
Tsuda, E.
Shimohama, S.
Hayashi, T.
Hisahara, S.
Kawamata, J.
Murahara, T.
Saitoh, M.
Suzuki, S.
Yamamoto, D.
Ishiyama, Y.
Ishiyama, N.
Noshiro, M.
Takeyama, R.
Uwasa, K.
Yasuda, I.
Kim, B. -J.
Lee, C. N.
Koo, Y. S.
Seok, H. Y.
Kang, H. N.
Ra, H. J.
Kim, B. J.
Cho, E. B.
Choi, M. S.
Lee, H. L.
Min, J. -H.
Seok, J.
Lee, J. E.
Koh, D. Y.
Kwon, J. Y.
Park, S. A.
Choi, E. H.
Hong, Y. -H.
Ahn, S. -H.
Koo, D. L.
Lim, J. -S.
Shin, C. W.
Hwang, J. Y.
Kim, M.
Kim, S. M.
Jeong, H. -N.
Jung, J. W.
Kim, Y. -H.
Lee, H. S.
Shin, H. Y.
Hwang, E. B.
Shin, M.
van derKooi, A.
Devisser, M.
Gibson, T.
Casasnovas, C.
Albertiaguilo, M. A.
Homedes-Pedret, C.
Palacios, N. J.
Diezporras, L.
Velezsantamaria, V.
Lazaro, A.
Dieztejedor, E.
Gomezsalcedo, P.
Fernandez-Fournier, M.
Lopezruiz, P.
Rodriguez deRivera, F. J.
Sastre, M.
Gamezcarbonell, J.
Sune, P.
Salvadofigueras, M.
Gili, G.
Mazuela, G.
Illa, I.
Cortesvicente, E.
Diaz-Manera, J.
Querolgutierrez, L. A.
Rojasgarcia, R.
Vidal, N.
Arribas-Ibar, E.
Piehl, F.
Hietala, A.
Bjarbo, L.
Sengun, I.
Meherremova, A.
Ozcelik, P.
Balkan, B.
Tuga, C.
Ugur, M.
Erdem-Ozdamar, S.
Bekircan-Kurt, C. E.
Acar, N. P.
Yilmaz, E.
Caliskan, Y.
Orsel, G.
Efendi, H.
Aydinlik, S.
Cavus, H.
Kutlu, A.
Becerikli, G.
Semiz, C.
Tun, O.
Terzi, M.
Dogan, B.
Onar, M. K.
Sen, S.
Kirbascavdar, T.
Veske, A.
Norwood, F.
Dimitriou, A.
Gollogly, J.
Mahdi-Rogers, M.
Seddigh, A.
Sokratous, G.
Maier, G.
Sohail, F.
Sadalage, G.
Torane, P.
Brown, C.
Shah, A.
Sathasivam, S.
Arndt, H.
Davies, D.
Watling, D.
Amato, A.
Cochrane, T.
Salajegheh, M.
Roe, K.
Amato, K.
Toska, S.
Wolfe, G.
Silvestri, N.
Patrick, K.
Zakalik, K.
Katz, J.
Miller, R.
Engel, M.
Forshew, D.
Bravver, E.
Brooks, B.
Sanjak, M.
Plevka, S.
Burdette, M.
Cunningham, S.
Kramer, M.
Nemeth, J.
Schommer, C.
Tinerney, S.
Juel, V.
Guptill, J.
Hobson-Webb, L.
Massey, J.
Beck, K.
Carnes, D.
Loor, J.
Anderson, A.
Pascuzzi, R.
Bodkin, C.
Kincaid, J.
Snook, R.
Guinrich, S.
Micheels, A.
Chaudhry, V.
Corse, A.
Mosmiller, B.
Kelley, A.
Ho, D.
Srinivasan, J.
Vytopil, M.
Jara, J.
Ventura, N.
Carter, C.
Donahue, C.
Herbert, C.
Scala, S.
Weiner, E.
Alam, S.
Mckinnon, J.
Haar, L.
Mckinnon, N.
Alcon, K.
Mckenna, K.
Sattar, N.
Daniels, K.
Jeffery, D.
Freimer, M.
Hoyle, J. C.
Kissel, J.
Agriesti, J.
Chelnick, S.
Mezache, L.
Pineda, C.
Muharrem, F.
Karam, C.
Khoury, J.
Marburger, T.
Kaur, H.
Dimitrova, D.
Gilchrist, J.
Agrawal, B.
Elsayed, M.
Kohlrus, S.
Andoin, A.
Darnell, T.
Golden, L.
Lokaitis, B.
Seelbach, J.
Muppidi, S.
Goyal, N.
Sakamuri, S.
So, Y. T.
Paulose, S.
Pol, S.
Welsh, L.
Bhavaraju-Sanka, R.
Tobongonzalez, A.
Dishman, L.
Jones, F.
Gonzalez, A.
Padilla, P.
Saklad, A.
Silva, M.
Nations, S.
Trivedi, J.
Hopkins, S.
Kazamel, M.
Alsharabati, M.
Lu, L.
Nozaki, K.
Mumfrey-Thomas, S.
Woodall, A.
Mozaffar, T.
Cash, T.
Roy, G.
Mathew, V.
Maqsood, F.
Minton, B.
Jones, H. J.
Rosenfeld, J.
Garcia, R.
Echevarria, L.
Garcia, S.
Pulley, M.
Aranke, S.
Berger, A. R.
Shah, J.
Shabbir, Y.
Smith, L.
Varghese, M.
Gutmann, L.
Jerath, N.
Nance, C.
Swenson, A.
Olalde, H.
Kressin, N.
Sieren, J.
Barohn, R.
Dimachkie, M.
Glenn, M.
Mcvey, A.
Pasnoor, M.
Statland, J.
Wang, Y.
Liu, T.
Emmons, K.
Jenci, N.
Locheke, J.
Fondaw, A.
Johns, K.
Rico, G.
Walsh, M.
Herbelin, L.
Hafer-Macko, C.
Kwan, J.
Zilliox, L.
Callison, K.
Young, V.
Disanzo, B.
Naunton, K.
Benatar, M.
Bilsker, M.
Sharma, K.
Cooley, A.
Reyes, E.
Michon, S. -C.
Sheldon, D.
Steele, J.
Howard, J.
Traub, R.
Chopra, M.
Vu, T.
Katzin, L.
Mcclain, T.
Harvey, B.
Hart, A.
Huynh, K.
Beydoun, S.
Chilingaryan, A.
Doan, V.
Droker, B.
Gong, H.
Karimi, S.
Lin, F.
Polaka, K.
Tran, A.
Akhter, S.
Malekniazi, A.
Tandan, R.
Hehir, M.
Waheed, W.
Lucy, S.
Weiss, M.
Distad, J.
Strom, S.
Downing, S.
Kim, B.
Bertorini, T.
Arnold, T.
Henderson, K.
Pillai, R.
Liu, Y.
Wheeler, L.
Hewlett, J.
Vanderhook, M.
Nowak, R.
Dicapua, D.
Keung, B.
Kumar, A.
Patwa, H.
Robeson, K.
Yang, I.
Nye, J.
Vu, H.
ANS - Neuroinfection & -inflammation
Neurology
Source :
Vissing, J, Jacob, S, Fujita, K P, O’Brien, F, Howard, J F, The REGAIN Study Group, Mazia, C G, Wilken, M, Barroso, F, Saba, J, Rugiero, M, Bettini, M, Chaves, M, Vidal, G, Garcia, A D, De Bleecker, J, Van den Abeele, G, de Koning, K, De Mey, K, Mercelis, R, Mahieu, D, Wagemaekers, L, Van Damme, P, Depreitere, A, Schotte, C, Smetcoren, C, Stevens, O, Van Daele, S, Vandenbussche, N, Vanhee, A, Verjans, S, Vynckier, J, D’Hont, A, Tilkin, P, Alves de Siqueira Carvalho, A, Dias Brockhausen, I, Feder, D, Ambrosio, D, César, P, Melo, A P, Martins Ribeiro, R, Rocha, R, Rosa, B B, Veiga, T, da Silva, L A, Andersen, H, Harbo, T, Vinge, L, Krogh, S, Mogensen, A, Vissing, J, Højgaard, J, Witting, N, Autzen, A M O, Pedersen, J & Weiss, M 2020, ' ‘Minimal symptom expression’ in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab ', Journal of Neurology, vol. 267, pp. 1991-2001 . https://doi.org/10.1007/s00415-020-09770-y, JOURNAL OF NEUROLOGY, Journal of Neurology, Journal of neurology, 267(7), 1991-2001. D. Steinkopff-Verlag
Publication Year :
2020

Abstract

Background The efficacy and tolerability of eculizumab were assessed in REGAIN, a 26-week, phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled study in anti-acetylcholine receptor antibody-positive (AChR+) refractory generalized myasthenia gravis (gMG), and its open-label extension. Methods Attainment of ‘minimal symptom expression’ was evaluated using patient-reported outcome measures of gMG symptoms [MG activities of daily living scale (MG-ADL), 15-item MG quality of life questionnaire (MG-QOL15)] at the completion of REGAIN and during the open-label extension. ‘Minimal symptom expression’ was defined as MG-ADL total score of 0–1 or MG-QOL15 total score of 0–3. Results At REGAIN week 26, more eculizumab-treated patients achieved ‘minimal symptom expression’ versus placebo [MG-ADL: 21.4% vs 1.7%; difference 19.8%; 95% confidence interval (CI) 8.5, 31.0; p = 0.0007; MG-QOL15: 16.1% vs 1.7%; difference 14.4%; 95% CI 4.3, 24.6; p = 0.0069]. During the open-label extension, the proportion of patients in the placebo/eculizumab group who achieved ‘minimal symptom expression’ increased after initiating eculizumab treatment and was sustained through 130 weeks of open-label eculizumab (MG-ADL: 1.7 to 27.8%; MG-QOL15: 1.7 to 19.4%). At extension study week 130, similar proportions of patients in the eculizumab/eculizumab and placebo/eculizumab groups achieved ‘minimal symptom expression’ (MG-ADL: 22.9% and 27.8%, respectively, p = 0.7861; MG-QOL15: 14.3% and 19.4%, respectively, p = 0.7531). The long-term tolerability of eculizumab was consistent with previous reports. Conclusions Patients with AChR+ refractory gMG who receive eculizumab can achieve sustained ‘minimal symptom expression’ based on patient-reported outcomes. ‘Minimal symptom expression’ may be a useful tool in measuring therapy effectiveness in gMG. Trial registration ClinicalTrials.gov NCT01997229, NCT02301624.

Subjects

Subjects :
0301 basic medicine
Male
Myasthenia gravi
Gastroenterology
0302 clinical medicine
Quality of life
Activities of Daily Living
CYCLOPHOSPHAMIDE
Medicine and Health Sciences
Medicine
Receptors, Cholinergic
Acetylcholine receptor
Myasthenia gravis
Original Communication
Eculizumab
Minimal symptom expression
Refractory
Middle Aged
Acetylcholine receptor antibody
Tolerability
Neurology
Female
Life Sciences & Biomedicine
COMPLEMENT INHIBITOR ECULIZUMAB
medicine.drug
Adult
medicine.medical_specialty
Clinical Neurology
Placebo
Antibodies, Monoclonal, Humanized
03 medical and health sciences
Double-Blind Method
Internal medicine
Humans
Immunologic Factors
Patient Reported Outcome Measures
Generalized myasthenia
Aged
Autoantibodies
Science & Technology
business.industry
Confidence interval
030104 developmental biology
Quality of Life
Neurology (clinical)
Neurosciences & Neurology
business
030217 neurology & neurosurgery

Details

Language :
English
ISSN :
03405354 and 14321459
Database :
OpenAIRE
Journal :
Vissing, J, Jacob, S, Fujita, K P, O’Brien, F, Howard, J F, The REGAIN Study Group, Mazia, C G, Wilken, M, Barroso, F, Saba, J, Rugiero, M, Bettini, M, Chaves, M, Vidal, G, Garcia, A D, De Bleecker, J, Van den Abeele, G, de Koning, K, De Mey, K, Mercelis, R, Mahieu, D, Wagemaekers, L, Van Damme, P, Depreitere, A, Schotte, C, Smetcoren, C, Stevens, O, Van Daele, S, Vandenbussche, N, Vanhee, A, Verjans, S, Vynckier, J, D’Hont, A, Tilkin, P, Alves de Siqueira Carvalho, A, Dias Brockhausen, I, Feder, D, Ambrosio, D, César, P, Melo, A P, Martins Ribeiro, R, Rocha, R, Rosa, B B, Veiga, T, da Silva, L A, Andersen, H, Harbo, T, Vinge, L, Krogh, S, Mogensen, A, Vissing, J, Højgaard, J, Witting, N, Autzen, A M O, Pedersen, J & Weiss, M 2020, ' ‘Minimal symptom expression’ in patients with acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalized myasthenia gravis treated with eculizumab ', Journal of Neurology, vol. 267, pp. 1991-2001 . https://doi.org/10.1007/s00415-020-09770-y, JOURNAL OF NEUROLOGY, Journal of Neurology, Journal of neurology, 267(7), 1991-2001. D. Steinkopff-Verlag
Accession number :
edsair.doi.dedup.....557e88311400de06e7535d914e604541

Tools

Authors Abstract Subjects Details