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Efficacy of the Janus kinase 1/2 inhibitor ruxolitinib in the treatment of vasculopathy associated with TMEM173 -activating mutations in 3 children

Authors :
Frédéric Rieux-Laucat
Didier Bessis
Bruno Charbit
Anne Hulin
Guilhem Cros
Philippe Reix
Darragh Duffy
Thierry Walzer
Muriel Le Bourgeois
Eric Jeziorski
Alexandre Belot
Mathieu P Rodero
Monique Fabre
Christine Bodemer
Yanick J. Crow
Stéphane Blanche
Nihel Khoudour
Nadia Jeremiah
Laureline Berteloot
Bénédicte Neven
Consuelo Modesto Caballero
Gillian I. Rice
Despina Moshous
Alain Fischer
Brigitte Bader-Meunier
Marie-Louise Frémond
Laboratoire de Chimie et de Biochimie Pharmacologiques et Toxicologiques (LCBPT - UMR 8601)
Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université de Paris (UP)
Département d'Immunologie, hématologie et rhumatologie pédiatriques [Hôpital Necker-Enfants malades - APHP]
CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP]
Imagine - Institut des maladies génétiques (IMAGINE - U1163)
Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université Paris Descartes - Paris 5 (UPD5)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)
Service de néphrologie, rhumatologie et dermatologie pédiatriques
Hospices Civils de Lyon (HCL)-Hôpital Mère Enfant
Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier (IGMM)
Université de Montpellier (UM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)
Immunobiologie des Cellules dendritiques
Institut Pasteur [Paris]-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)
Pathogénèse et contrôle des infections chroniques (PCCI)
Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Montpellier (UM)-Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier (CHU Montpellier )
University of Manchester [Manchester]
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)
Université Paris Descartes - Paris 5 (UPD5)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)
Réponse immunitaire innée dans les maladies infectieuses et auto-immunes – Innate immunity in infectious and autoimmune diseases
Centre International de Recherche en Infectiologie (CIRI)
École normale supérieure de Lyon (ENS de Lyon)-Université Claude Bernard Lyon 1 (UCBL)
Université de Lyon-Université de Lyon-Université Jean Monnet - Saint-Étienne (UJM)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-École normale supérieure de Lyon (ENS de Lyon)-Université Claude Bernard Lyon 1 (UCBL)
Université de Lyon-Université de Lyon-Université Jean Monnet - Saint-Étienne (UJM)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)
Department of Nephrology-Rheumatology-Dermatology Pediatric, Bron
Hôpital Femme Mère Enfant [CHU - HCL] (HFME)
Hospices Civils de Lyon (HCL)-Hospices Civils de Lyon (HCL)
Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier] (CHRU Montpellier)
Institut Pasteur [Paris] (IP)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)
Département de dermatologie [CHU de Montpellier]
Manchester Centre for Genomic Medicine [Manchester, UK] (MCGM)
St Mary's Hospital Manchester-Manchester Academic Health Science Centre (MAHSC)
University of Manchester [Manchester]-University of Manchester [Manchester]-Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)-Faculty of Biology, Medicine and Health [Manchester, UK]
CHU Henri Mondor [Créteil]
Vall d'Hebron University Hospital [Barcelona]
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)
Centre de Ressources et de Compétences en Mucoviscidose [Lyon] (CRCM [Lyon])
Hospices Civils de Lyon (HCL)-CHU Lyon-Hôpital Renée Sabran [CHU - HCL]
Hospices Civils de Lyon (HCL)
Collège de France - Chaire Médecine expérimentale (A. Fischer)
Collège de France (CdF (institution))
Centre International de Recherche en Infectiologie - UMR (CIRI)
École normale supérieure - Lyon (ENS Lyon)-Université Claude Bernard Lyon 1 (UCBL)
Université de Lyon-Université de Lyon-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-École normale supérieure - Lyon (ENS Lyon)-Université Claude Bernard Lyon 1 (UCBL)
Université de Lyon-Université de Lyon-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)
Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier (CHU Montpellier )
Manchester Centre for Genomic Medicine (MCGM)
Manchester Academic Health Science Centre (MAHSC)
University of Manchester [Manchester]-University of Manchester [Manchester]-Faculty of Biology, Medicine and Health [Manchester, UK]
University of Manchester [Manchester]-Manchester University NHS Foundation Trust (MFT)-St Mary's Hospital Manchester
CHU Henri Mondor
Chaire Médecine expérimentale (A. Fischer)
Davoine, Laure-Hélène
Source :
Journal of Allergy and Clinical Immunology, Journal of Allergy and Clinical Immunology, Elsevier, 2016, 138 (6), pp.1752-1755. ⟨10.1016/J.JACI.2016.07.015⟩, Journal of Allergy and Clinical Immunology, 2016, 138 (6), pp.1752-1755. ⟨10.1016/j.jaci.2016.07.015⟩, Frémond, M-L, Rodero, M P, Jeremiah, N, Belot, A, Jeziorski, E, Duffy, D, Bessis, D, Cros, G, Rice, G I, Charbit, B, Hulin, A, Khoudour, N, Caballero, C M, Bodemer, C, Fabre, M, Berteloot, L, Le Bourgeois, M, Reix, P, Walzer, T, Moshous, D, Blanche, S, Fischer, A, Bader-Meunier, B, Rieux-Laucat, F, Crow, Y J & Neven, B 2016, ' Efficacy of the Janus kinase 1/2 inhibitor ruxolitinib in the treatment of vasculopathy associated with TMEM173-activating mutations in 3 children ', The Journal of allergy and clinical immunology, vol. 138, no. 6, pp. 1752-1755 . https://doi.org/10.1016/j.jaci.2016.07.015, Journal of Allergy and Clinical Immunology, Elsevier, 2016, 138 (6), pp.1752-1755. ⟨10.1016/j.jaci.2016.07.015⟩
Publication Year :
2016
Publisher :
HAL CCSD, 2016.

Abstract

International audience

Subjects

Subjects :
0301 basic medicine
Male
Ruxolitinib
[SDV.IMM] Life Sciences [q-bio]/Immunology
[SDV]Life Sciences [q-bio]
Immunology
Pharmacology
medicine.disease_cause
03 medical and health sciences
0302 clinical medicine
Journal Article
Immunology and Allergy
Medicine
Humans
Child
Preschool
Protein Kinase Inhibitors
ComputingMilieux_MISCELLANEOUS
[SDV.MP.VIR] Life Sciences [q-bio]/Microbiology and Parasitology/Virology
030203 arthritis & rheumatology
Mutation
Janus kinase 2
biology
Janus kinase 1
business.industry
Membrane Proteins
Janus Kinase 1
Janus Kinase 2
[SDV.MP.BAC]Life Sciences [q-bio]/Microbiology and Parasitology/Bacteriology
3. Good health
030104 developmental biology
Membrane protein
[SDV.MP.VIR]Life Sciences [q-bio]/Microbiology and Parasitology/Virology
biology.protein
Pyrazoles
[SDV.IMM]Life Sciences [q-bio]/Immunology
Female
[SDV.MP.BAC] Life Sciences [q-bio]/Microbiology and Parasitology/Bacteriology
business
medicine.drug

Details

Language :
English
ISSN :
00916749
Database :
OpenAIRE
Journal :
Journal of Allergy and Clinical Immunology, Journal of Allergy and Clinical Immunology, Elsevier, 2016, 138 (6), pp.1752-1755. ⟨10.1016/J.JACI.2016.07.015⟩, Journal of Allergy and Clinical Immunology, 2016, 138 (6), pp.1752-1755. ⟨10.1016/j.jaci.2016.07.015⟩, Frémond, M-L, Rodero, M P, Jeremiah, N, Belot, A, Jeziorski, E, Duffy, D, Bessis, D, Cros, G, Rice, G I, Charbit, B, Hulin, A, Khoudour, N, Caballero, C M, Bodemer, C, Fabre, M, Berteloot, L, Le Bourgeois, M, Reix, P, Walzer, T, Moshous, D, Blanche, S, Fischer, A, Bader-Meunier, B, Rieux-Laucat, F, Crow, Y J & Neven, B 2016, ' Efficacy of the Janus kinase 1/2 inhibitor ruxolitinib in the treatment of vasculopathy associated with TMEM173-activating mutations in 3 children ', The Journal of allergy and clinical immunology, vol. 138, no. 6, pp. 1752-1755 . https://doi.org/10.1016/j.jaci.2016.07.015, Journal of Allergy and Clinical Immunology, Elsevier, 2016, 138 (6), pp.1752-1755. ⟨10.1016/j.jaci.2016.07.015⟩
Accession number :
edsair.doi.dedup.....77c117add95b69ae135ac6e5451bb8d9

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