Small interfering RNA (siRNA) als Arzneimittel: Wirkprinzipien und Effekte

Nukleinsäurebasierte Wirkstoffe ermöglichen eine Erweiterung der therapeutischen Ansätze auf Zielstrukturen, die nicht von konventionellen Wirkstoffen erreicht werden können. 1 Zu der Gruppe dieser Wirkstoffe zählen unter anderem auch small interfering RNA (siRNA), die derzeit neueste Molekülgruppe unter den RNA-Wirkstoffen, aus der zugelassene Arzneimittel hervorgegangen sind.1 Der folgende Artikel ordnet siRNA-Wirkstoffe innerhalb der nukleinsäurebasierten Therapeutika ein und beschreibt deren Wirkprinzip sowie damit verbundene Effekte. Abschließend wird ein Ausblick gegeben, wie diese neuartigen Wirkstoffe und Wirkprinzipien nach Zulassung überwacht werden.