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Clinical response to lumacaftor-ivacaftor in patients with cystic fibrosis according to baseline lung function

Authors :
Marlène Murris-Espin
Christophe Marguet
Anne Munck
Michel Abely
Harriet Corvol
Philippe Reix
Laurent Mely
Clémence Martin
Tiphaine Biouhee
Julie Macey
Michele Porzio
A. Prevotat
Stéphanie Bui
Dominique Hubert
Isabelle Sermet-Gaudelus
Jennifer Da Silva
Clémence Dehillotte
Isabelle Durieu
Lydie Lemonnier
Raphaël Chiron
Pierre-Régis Burgel
Jean-Louis Paillasseur
Institut Cochin (IC UM3 (UMR 8104 / U1016))
Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université Paris Cité (UPCité)
Hôpital Cochin [AP-HP]
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)
Hospices Civils de Lyon (HCL)
Health Service and Performance Research (HESPER)
Université Claude Bernard Lyon 1 (UCBL)
Université de Lyon-Université de Lyon
Hôpital Arnaud de Villeneuve [CHRU Montpellier]
Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier] (CHRU Montpellier)
Université de Montpellier (UM)
Hôpital Renée Sabran [CHU - HCL]
Hôpital Albert Calmette
Université de Lille, Droit et Santé-Centre Hospitalier Régional Universitaire [Lille] (CHRU Lille)
Université de Lille
Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse)
Fédération de Médecine Translationnelle de Strasbourg (FMTS)
Université de Strasbourg (UNISTRA)
CHU Strasbourg
American Memorial Hospital (Hôpital des enfants) [Reims]
Laboratoire de Biométrie et Biologie Evolutive - UMR 5558 (LBBE)
Université de Lyon-Université de Lyon-Institut National de Recherche en Informatique et en Automatique (Inria)-VetAgro Sup - Institut national d'enseignement supérieur et de recherche en alimentation, santé animale, sciences agronomiques et de l'environnement (VAS)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)
Groupe de Recherche sur les Antimicrobiens et les Micro-Organismes (GRAM 1.0)
Université de Rouen Normandie (UNIROUEN)
Normandie Université (NU)-Normandie Université (NU)
CHU Rouen
Normandie Université (NU)
CHU Bordeaux [Bordeaux]
CHU Necker - Enfants Malades [AP-HP]
Institut Necker Enfants-Malades (INEM - UM 111 (UMR 8253 / U1151))
Mucoviscidose: physiopathologie et phénogénomique [CRSA]
Centre de Recherche Saint-Antoine (CRSA)
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Sorbonne Université (SU)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Sorbonne Université (SU)
CHU Trousseau [APHP]
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)
Sorbonne Université - Faculté de Médecine (SU FM)
Sorbonne Université (SU)
CIC Bordeaux
Université Bordeaux Segalen - Bordeaux 2-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)
Centre hospitalier universitaire de Nantes (CHU Nantes)
Hôpital Robert Debré
Vaincre la Mucoviscidose
Association de lutte contre la Mucoviscidose
EFFI-STAT
Centre Hospitalier Universitaire de Reims (CHU Reims)
Source :
Journal of Cystic Fibrosis, Journal of Cystic Fibrosis, 2020, 20 (2), pp.220-227. ⟨10.1016/j.jcf.2020.06.012⟩, Journal of Cystic Fibrosis, Elsevier, 2020, ⟨10.1016/j.jcf.2020.06.012⟩
Publication Year :
2020

Abstract

International audience; Background: Phase 3 trials have demonstrated the safety and efficacy of lumacaftor-ivacaftor (LUMA-IVA) in patients with cystic fibrosis (CF) homozygous for the Phe508del CFTR mutation and percent predicted forced expiratory volume in 1 s (ppFEV1) between 40 and 90. Marketing authorizations have been granted for patients at all levels of ppFEV1.Methods: To evaluate the safety and effectiveness of LUMA-IVA over the first year of treatment in patients with ppFEV1

Details

ISSN :
18735010 and 15691993
Volume :
20
Issue :
2
Database :
OpenAIRE
Journal :
Journal of cystic fibrosis : official journal of the European Cystic Fibrosis Society
Accession number :
edsair.doi.dedup.....c90b3ae031d7c4ab8192a84adc836406
Full Text :
https://doi.org/10.1016/j.jcf.2020.06.012⟩