De toekomstverwachtingen over ATMP's

Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's) zijn geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, zoals celtherapie en gentherapie. De meeste ATMP's zijn bedoeld om ernstige, vaak zeldzame aandoeningen te behandelen. Ze kunnen levensverlengend, soms zelfs genezend zijn, of de kwaliteit van leven sterk verbeteren. Ondanks de ontwikkelingen van de afgelopen 20 jaren zijn de hoge verwachtingen nog niet uitgekomen. Wel blijft de techniek hoopgevend en worden er tussen 5 en 10 jaar nieuwe producten verwacht. Dit blijkt uit een verkenning van de ontwikkelingen van ATMP's die het RIVM in opdracht van het ministerie van VWS heeft uitgevoerd. In algemene zin wordt bij ATMP's een (bijvoorbeeld ontbrekende) eigenschap aan cellen toegevoegd die bepaalde processen in het lichaam in gang zet. Zo kunnen bijvoorbeeld kankercellen worden uitgeschakeld of een stollingsfactor worden gemaakt. In Nederland wordt veel onderzoek met ATMP's bij patiënten gedaan en stijgt het aantal studies met ATMP's die in een vergevorderde ontwikkelingsfase zijn. Komende jaren zullen voor verschillende vormen van kanker behandelingen met zogenoemde CAR-T-cellen beschikbaar komen. Met deze ATMP's worden afweercellen van de patiënt bewerkt om de tumor te herkennen en uit te schakelen. Een andere hoopvolle ontwikkeling is gentherapie voor zeldzame aandoeningen als hemofilie B. Deze ziekte is met gentherapie te genezen. Deze ervaringen kunnen als prototype dienen om andere ziekten te behandelen. Verschillende factoren belemmeren dat ATMP's beschikbaar komen. Zo zijn ATMPs moeilijk in te passen in de huidige wetgeving voor markttoelating van geneesmiddelen. De zogeheten hospital exemption procedure is een belangrijke optie om een ATMP toe kunnen passen bij de patiënt, zonder markttoelatingsprocedure. Het ATMP wordt dan door een ziekenhuis gemaakt van de eigen cellen van de patiënt. Elk land geeft de hospital exemption procedure een eigen invulling, maar naar verwachting zal de Europese Unie deze regeling voor alle lidstaten gelijk willen trekken. Deskundigen vrezen hierdoor dat de regeling dan minder gunstig wordt in Nederland. Andere belemmerende factoren zijn financiering (de ontwikkeling van ATMP's is kostbaar) en de snel veranderende technologie om ATMP's te maken (waardoor het ATMP onbedoeld kan veranderen). Ook is er een maatschappelijk druk om ATMP's al beschikbaar te maken voor patiënten zonder dat het werkingsmechanisme goed bekend is. Verbetermogelijkheden zijn onder andere een flexibele en pragmatische toepassing van de geneesmiddelenregelgeving en meer geld voor onderzoek naar het ingewikkelde werkingsmechanisme van ATMP's.