Pédiatrie. Progrès récents et orientations futures de la thérapie avec cellules CAR-T en oncologie pédiatrique

Combattre la leucémie en utilisant les armes immunologiques, via les anticorps et les lymphocytes, est une idée ancienne, qui a déjà connu un accomplissement dans la greffe de moelle osseuse. Pour limiter les effets néfastes sur d'autres organes (maladie du greffon contre l'hôte), des cellules T autologues peuvent être modifiées pour exprimer des récepteurs d'antigènes chimères synthétiques (CAR) avec spécificité antigénique. Dans le cadre d'essais cliniques, les cellules CAR-T anti-CD19 ont montré une efficacité importante dans les leucémies et les lymphomes B en rechute ou réfractaires. Dans cet article, nous décrivons les approches proposées, les résultats des essais cliniques, les effets secondaires et l'orientation future de ces thérapies dans les leucémies et d'autres cancers pédiatriques ainsi que leurs perspectives dans le contexte suisse.