Medicamentos órfãos em Portugal no contexto internacional (séculos XX-XXI)

A consciência científica, clínica e pública da existência das doenças raras tem aumentado nos últimos anos. Os medicamentos denominados de "medicamentos órfãos" são aqueles que são apropriados para o tratamento de doenças raras. As doenças raras, comparadas com outras doenças, apresentam uma baixa incidência demográfica. Por esta razão, e em virtude das condições vigentes de comercialização, as indústrias farmacêuticas não apostam fortemente nos medicamentos órfãos. Os produtores não teriam oportunidade de recuperar o capital investido na investigação e desenvolvimento do medicamento. Neste estudo os autores fazem um historial dos medicamentos órfãos em Portugal tendo como fontes a legislação e regulamentação portuguesas no quadro da legislação e diretivas europeias, o papel das indústrias farmacêuticas em Portugal, a regulamentação e fiscalização realizada pelo INFARMED, IP, bem como o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos e o papel fulcral das associações de doentes. Scientific, clinical, and public awareness of the existence of rare diseases has increased over recent years. "Orphan drugs" are those that are suitable for the treatment of rare diseases. Rare diseases have a low demographic incidence in comparison to other diseases. For this reason and due to the marketing conditions, pharmaceutical industries do not invest heavily in orphan drugs because they would not have the opportunity to recover the capital invested in research and development. This study presents a history of orphan drugs in Portugal based on national legislation and regulations within the framework of European law and directives, describing the part played by pharmaceutical industries in Portugal, regulation and supervision by INFARMED, access of patients to orphan drugs, and the pivotal role of patient organizations.