Informative value of Patient Reported Outcomes (PRO) in Health Technology Assessment (HTA)

Background "Patient-Reported Outcome" (PRO) is used as an umbrella term for different concepts for measuring subjectively perceived health status <TextGroup> e. g. </TextGroup> as treatment effects. Their common characteristic is, that the appraisal of the health status is reported by the patient himself. In order to describe the informative value of PRO in Health Technology Assessment (HTA) first an overview of concepts, classifications and methods of measurement is given. The overview is complemented by an empirical analysis of clinical trials and HTA-reports on rheumatoid arthritis and breast cancer in order to report on type, frequency and consequences of PRO used in these documents. Methods For both issues systematic reviews of the literature have been performed. The search for methodological literature covers the publication period from 1990 to 2009, the search for clinical trials of rheumatoid arthritis and breast cancer covers the period 2005 to 2009. Both searches were performed in the medical databases of the German Institute of Medical Documentation and Information (DIMDI). The search for HTA-reports and methodological papers of HTA-agencies was performed in the CRD-Databases (CRD = Centre for Reviews and Dissemination) and by handsearching the websites of INAHTA member agencies (INAHTA = International Network of Agencies for Health Technology Assessment). For all issues specific inclusion and exclusion criteria were defined. The methodological quality of randomized controlled trials (RCT) was assessed by a modified version of the Cochrane Risk of Bias Tool. For the methodological part information extraction from the literature is structured by the report's chapters, for the empirical part data extraction sheets were constructed. All information is summarized in a qualitative manner. Results Concerning the methodological issues the literature search retrieved 158 documents (87 documents related to definition or classification, 125 documents related to ope
Hintergrund und Zielsetzung Patient-Reported Outcome (PRO) wird als Oberbegriff für unterschiedliche Konzepte zur Messung subjektiv empfundener Gesundheitszustände verwendet. Sie sind dadurch gekennzeichnet, dass der Patient selbst seine Einschätzung berichtet. Um den Stellenwert von PRO im Kontext von HTA-Verfahren (HTA = Health Technology Assessment) zu beschreiben, wird zunächst eine Übersicht über Konzepte, Klassifikationen und methodische Messansätze erstellt. Diese Übersicht wird ergänzt um eine empirische Analyse von klinischen Studien und HTA-Berichten mit dem Ziel, Art, Häufigkeit und Konsequenzen der verwendeten PRO zu dokumentieren. Methodik Beide Fragestellungen werden mithilfe von systematischen Literaturübersichten bearbeitet. Für den methodischen Teil wird in den medizinnahen Datenbanken des Deutschen Instituts für Medizinische Dokumentation und Information (DIMDI) mit einer Recherchestrategie aus drei Modulen im Zeitraum von 1990 bis 2009 gesucht. Die Recherche nach randomisierten klinischen Studien (RCT) zu den Krankheitsbildern rheumatoide Arthritis (RA) und Mammakarzinom erfolgt ebenfalls in den Datenbanken des DIMDI, für den Zeitraum von 2005 bis 2009. Die Recherche nach HTA-Berichten und -Methodenpapieren umfasst die Datenbanken des Centre for Reviews and Dissemination (CRD) und Handsuchen. Für alle Fragestellungen werden spezifische Ein- und Ausschlusskriterien zur Literaturselektion definiert. Die methodische Qualität der RCT wird mithilfe eines in Anlehnung an das "Risk of Bias Tool" der Cochrane Collaboration konzipierten Instruments bewertet. Die Informationsextraktion erfolgt für den methodischen Teil strukturiert durch die Kapitelgliederung, für den empirischen Teil in Extraktionsbögen. Alle Informationen werden qualitativ beschreibend zusammengefasst. Ergebnisse Aus den Recherchen können 158 Dokumente zur Bearbeitung der methodischen Fragestellungen (87 Dokumente zu Definition/Klassifikation; 125 Dokumente zur Operationalisierung) und 22