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Hintergrund: Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine klonale Erkrankung hämatopoetischer Stamm- und Progenitorzellen des Knochenmarkes mit einem Altersgipfel im fortgeschrittenen Erwachsenenalter. Akute myeloische Leukämien können sowohl spontan und de novo als auch hereditär infolge von Keimbahnmutationen, sekundär aus anderen hämatologischen Erkrankungen oder therapie-induziert nach vorausgegangener Chemo- oder Strahlentherapie entstehen. Unabhängig vom Entstehungsmechanismus sind alle Formen der AML auf die klonale Expansion hämatopoetischer Vorläuferzellen mit rekurrenten Treibermutationen in Onkogenen und Tumorsuppressoren oder chromosomalen Aberrationen zurückzuführen. Schlussfolgerung: Insbesondere moderne Sequenzierungsmethoden haben in den letzten Jahren zu der Erkenntnis geführt, dass die Expansion hämatopoetischer Klone mit bestimmten Treibermutationen bei gesunden Personen mit zunehmendem Lebensalter häufig nachzuweisen und mit einem erhöhten Risiko des Auftretens einer AML verbunden ist. Der Nachweis molekularer Aberrationen gehört mittlerweile zur Primärdiagnostik der AML und ist sowohl von prognostischer als auch therapeutischer Bedeutung. Im weiteren Erkrankungsverlauf und nach Abschluss der Therapie werden initial nachgewiesene Mutationen zur Bestimmung der messbaren residuellen Erkrankung (MRD) verwendet, die ebenfalls prognostisch bedeutsam ist und die Möglichkeit präemptiver Therapien bereits vor dem Auftreten eines hämatologischen Rezidivs eröffnet.

•Quizartinib enabled more patients to undergo hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) versus chemotherapy.•Continuation of quizartinib after HSCT was tolerable, with no new safety signals.•Quizartinib before and after HSCT may confer clinical benefits in relapsed/refractory FLT3-ITD acute myelogenous leukemia.